Perinatálne kmeňové bunky, získavané z pupočníkovej krvi, tkaniva pupočníka a placenty, predstavujú prelom v medicínskom svete. Ich potenciál obnoviť poškodené tkanivá a liečiť doposiaľ nevyliečiteľné ochorenia otvára nové možnosti, vrátane využitia pre druhé dieťa v rodine.
Kmeňové bunky z pupočníkovej krvi: Zdroj nádeje
Pupočníková krv je primárne známa ako bohatý zdroj krvotvorných kmeňových buniek. Tieto bunky sú nepostrádateľné pri liečbe ochorení ako leukémia, lymfóm a iné získané alebo vrodené ochorenia krvi. Používajú sa pri transplantácii kostnej drene, ktorá môže zachrániť život pacienta a obnoviť jeho imunitu.
Využitie kmeňových buniek pri detskej mozgovej obrne
V Európe v súčasnosti prebieha klinická štúdia zameraná na novú liečbu detskej mozgovej obrny. Cieľom je preukázať bezpečnosť a účinnosť podávania intravenóznej infúzie mezenchymálnych kmeňových buniek, laboratórne vypestovaných z tkaniva pupočníka a kmeňových buniek z pupočníkovej krvi. Táto štúdia ako prvá využíva autológne mezenchymálne kmeňové bunky pochádzajúce z kryokonzervovaného tkaniva pupočníka.
Detská mozgová obrna je ochorenie, ktoré je v súčasnosti bez dostupnej liečby a postihuje značné množstvo detí. Na svete už prebieha niekoľko klinických prípadových štúdií a klinických výskumov používajúcich kmeňové bunky z pupočníkovej krvi a tkaniva pupočníka, ktoré preukazujú bezpečnosť a účinnosť v liečbe mozgovej obrny. Kmeňové bunky z perinatálnych (novorodeneckých) tkanív vykazujú vysokú imunomodulačnú a protizápalovú aktivitu.
Technológia bioprodukcie kmeňových buniek bola vyvinutá v súlade s medzinárodnými štandardmi, bez použitia produktov živočíšneho pôvodu. Použitie vlastných kmeňových buniek zvyšuje bezpečnosť liečby a predlžuje čas prežívania kmeňových buniek v ľudskom tele.
Prečítajte si tiež: Všetko o zápise do základnej školy
Príkladom je príbeh malej Nelly, ktorá trpí mozgovou obrnou. Jej nádej spočíva v bunkovej terapii založenej na obnove poškodených tkanív, ktorú umožňujú kmeňové bunky nachádzajúce sa v pupočníkovej krvi. Nelly sa podrobila unikátnej liečbe pod dohľadom svetoznámej odborníčky Joanne Kurtzberg. Liečba Nelly je súčasťou projektu Pomocná ruka, ktorý aktívne vyhľadáva pacientov a transplantačné centrá, organizuje prístup k liečbe a finančne ju zabezpečuje.
Transplantácia kmeňových buniek pri hematologických ochoreniach
Hematológia sa nezaoberá len nádorovými chorobami. Transplantácia je indikovaná aj v prípade získaných a vrodených porúch krvotvorby, ako je napríklad aplastická anémia. Alogénna transplantácia pri najťažších formách aplastickej anémie, rovnako ako pri niektorých vrodených formách, je jediným liečebným postupom, preto je štandardne indikovaná čo najskôr po diagnóze, najmä v detskom a mladom veku.
Autológna transplantácia periférnych krvotvorných buniek je v tomto prípade ťažko uskutočniteľná, lebo chýbajú v tele pacienta vlastné krvotvorné bunky, použiteľné na transplantáciu (avšak, ak by bola k dispozícii vlastná pupočníková krv, pri získanej forme aplastickej anémie by ich použitie malo zmysel). Štandardnou je indikácia alogénnej transplantácie aj pri iných vrodených poruchách krvotvorby, ako sú homozygotné formy kosáčikovej anémie a talasémie (talasémia major). Alogénna transplantácia je štandardne indikovaná aj pri ďalších poruchách erytropoézy, ako je Fanconiho anémia a Blackfanov-Diamondov syndróm.
Pri všetkých vrodených metabolických poruchách, pri ktorých je enzymatická porucha v bunkách, odvodených od krvotvornej bunky a pri ktorých je prognóza beznádejná, je indikovaná alogénna transplantácia. Ide predovšetkým o rôzne mukopolysacharidózy, adrenoleukodystrofiu, osteopetrózu, poruchy fagocytózy, syndróm ”lenivých leukocytov” a podobne.
Kmeňové bunky v liečbe autoimunitných ochorení
Liečbe autoimunitných ochorení vysoko dávkovanou chemoterapiou a/alebo rádioterapiou s následnou transplantáciou krvotvorných buniek predchádzali niektoré náhodné pozorovania. Pri alogénnej transplantácii pre malígne ochorenie došlo k úprave aj autoimunitného procesu (napríklad chronickej artritídy). Alogénna transplantácia by teda mohla byť liečebnou metódou aj pre pacientov s chronickým autoimunitným ochorením, avšak pre vysoké riziko možných zdravotných komplikácií pri transplantáciách sa tento postup zatiaľ štandardne neodporúča.
Prečítajte si tiež: Sprievodca pre nosenie detí na chrbte
Autológna transplantácia krvotvorných buniek je však indikovaná pri diagnózach, ako je juvenilná chronická artritída (JCA), systémový lupus erytematosus, sclerosis multiplex (SM), Crohnova choroba, autoimunitný diabetes mellitus. V Európe sa spomedzi autoimunitných ochorení najviac transplantácií urobilo práve pri SM, na ďalších miestach sú reumatoidná artritída vrátane juvenilnej, scleroderma, lupus erytematosus atď.
Použitie krvotvorných buniek na obnovu tkanív
Táto oblasť je úplne novou vo využití kmeňových buniek. Kmeňová bunka sa pod vplyvom okolitého prostredia, hormónov a cytokínov môže premeniť aj na iné, ako krvotvorné tkanivo. V kostnej dreni, či pupočníkovej krvi sa nachádzajú aj iné kmeňové bunky, ktoré tvoria jednak zdroj krvotvorných buniek, ako aj zdroj buniek pre iné typy tkanív tela.
Z kmeňových buniek pochádzajúcich z pupočníkovej krvi sa podarilo vypestovať okrem iných aj tukové bunky, nervové bunky i bunky epitelu, predovšetkým cievneho. S tým súvisí ich využitie v kardiológii. V tejto oblasti sú už aj klinické skúsenosti. Uvádzajú sa zlepšenia klinického stavu po infarkte myokardu v zmysle zníženia počtu bolestivých epizód, zlepšenia funkcie srdca, zmenšenia nedokrvenej oblasti srdcového svalu, zlepšenie výkonnosti. Pri koronarografickom vyšetrení sa potvrdilo zlepšené obnovovanie ciev. A to všetko po injekcii vlastných krvotvorných buniek (získaných z kostnej drene) do poškodenej oblasti srdcového svalu!
Krvotvorné bunky z vlastnej kostnej drene boli úspešne použité u pacientov s rôznymi kostnými defektmi, kde boli implantované priamo do operačného ložiska pri odstraňovaní kostných defektov, ako cysty a nezhojené zlomeniny. Pozorovalo sa urýchlené zhojenie defektu. Popísané bolo dokonca podanie krvotvorných buniek z vlastnej drene do nedokrvených, ale aj mozgovým krvácaním zničených oblastí mozgu s rýchlym klinickým efektom, v zmysle obnovenia hybnosti ochrnutých častí tela. Krvotvorné bunky sa začínajú využívať aj pri liečbe porúch prekrvenia končatín - konkrétne v liečbe diabetickej nohy. Ich podanie podporuje tvorbu nových ciev a zlepšenie hojenia pri dlhodobo sa nehojacich vredoch dolných končatín.
Kmeňové bunky v regeneratívnej medicíne na Slovensku
Na Slovensku sa kmeňové bunky uplatnili v regeneratívnej medicíne. Niektorí ľudia s diagnózou, ako napríklad rázštep podnebia alebo poškodenie očnej rohovky, sa už liečia kmeňovými bunkami. Odborníci využívajú mezenchymálne kmeňové bunky pri nehojacich sa ranách a tkanivových náhradách po chirurgických zákrokoch či pestovaní kmeňových buniek očnej rohovky pre pacientov s ťažkým poškodením zraku po úrazoch. Pripravuje sa klinická štúdia, ktorej cieľom bude využitie potenciálu vlastných kmeňových buniek z pupočníkovej krvi u detí s detskou mozgovou obrnou.
Prečítajte si tiež: Celiakia a plodnosť
Potenciál kmeňových buniek pre budúcnosť medicíny
Krvotvorné kmeňové bunky sú dlhodobo predmetom štúdií, keď vďaka modernejšej technológií dochádza stále k novým objavom, do akej miery sú ich účinky pri správnom použití úspešné. V súčasnosti už vedia lekári využívať ich vlastnosti pri terapiách, pestovaní rôznych tkanív a orgánov, pri regeneračných procesoch, ale tiež pri liečbe zhubných nádorov.
Prielom vo výskume kmeňových buniek nastal už v roku 2006, kedy profesor Yamanaka z bežnej bunky vytvoril zárodočnú bunku a tú následne premiestnil na iné tkanivo (napr. namiesto kožnej bunky vzniklo kožné tkanivo).
Existujú tri možnosti odberu kmeňových buniek:
- Odber z kostnej drene prebieha na chirurgickej sále v celkovej narkóze a trvá asi jednu hodinu.
- Odber buniek z periférnej krvi si vyžaduje stimuláciu kostnej drene - podaním stimulujúcich látok. Odber trvá asi 5 hodín a najčastejšie komplikácie bývajú bolesť v mieste vpichu, brnenie rúk a zmeny krvného tlaku.
- Odber buniek už pri pôrode dieťaťa, kedy rodičia dajú uschovať pupočníkovú krv a tkanivo pupočníka svojich detí neinvazívne z pupočnej šnúry. Táto procedúra je úplne bezbolestná a všetko zariadi zdravotnícky personál.
Dieťa má po celý svoj život odložené vlastné kmeňové bunky. Pupočníková krv môže byť užitočná aj pre chorého súrodenca. V porovnaní s podaním transfúzií od cudzích darcov sú súrodenecké transplantácie menej zaťažujúce pre príjemcu. Vlastnú pupočníkovú krv je možné použiť v prípadoch, kedy by sa ako zdroj kmeňových buniek používala vlastná kostná dreň alebo periférna krv. Pacient si teda „sám daruje svoje bunky“. Použitie pupočníkovej krvi je možné nie len v detskom veku ale aj v dospelosti. S vekom pravdepodobnosť jej využitia naopak rastie, pretože sa zvyšuje výskyt ochorení, pri liečbe ktorých sa používajú krvotvorné bunky.
Transplantácií vlastných buniek sa dnes robí viac ako od cudzích darcov. Celosvetovo je tento pomer cca 60:40 v prospech vlastných buniek. Je pravdepodobné, že so stále stúpajúcim počtom detí, ktoré majú uchovanú pupočníkovoú krv pre vlastné použitie, bude narastať tiež počet jej využitia na liečbu.
Nedávno bola medializovaná liečba malého Honzíka, u ktorého v dôsledku topenia došlo k poškodeniu mozgu. Lekári mu podali vlastnú pupočníkovú krv. Nie je možné predložiť objektívny dôkaz, do akej miery sa pupočníková krv podieľala na veľkom zdravotnom zlepšení Honzíkovho stavu, ale rodičia výrazný pokrok uvádzali presne v tom časovom období, v ktorom sa môžu prejaviť účinky kmeňových buniek. Použitie pupočníkovej krvi je pri tejto diagnóze podľa lekárov prielomové. Aj keď je v dnešnej medicíne možné pracovať s kmeňovými bunkami len obmedzene, mnohí pacienti dobrovoľne podstupujú experimentálnu liečbu a účastnia sa klinických štúdií, ktoré môžu posunúť medicínu vpred.
Bunková liečba na Slovensku: Príklad z praxe
V Nemocnici AGEL Košice-Šaca používajú od roku 2013 bunkovú liečbu so zameraním na diabetickú nohu a kritickú ischémiu končatín s hroziacou amputáciou. Zoberú kostnú dreň alebo tuk, odstredia a po spracovaní pripravia bunky, ktoré napichajú do končatiny, ktorá by ináč neprežila. Túto bunkovú terapiu by chceli zaviesť aj do iných profesií - poruchy miechy, operácie kolien, mnohé neurologické choroby.
Na Klinike popálenín a rekonštrukčnej chirurgie v Nemocnici AGEL Košice-Šaca pracujú s bunkami na vytvorenie náhrady kožného krytu pri rozsiahlych termických úrazoch od roku 1993. Majú k tomu tkanivové zariadenie, ktoré kultivuje a skladuje kožu ako aj bunky kože (keratinocyty a fibroblasty). Kmeňové bunky, ktoré sú odoberané z kostnej drene, predstavujú riziko infekcie odberového miesta a pacienti s infekciou popálených plôch sú kontraindikovaní, preto ich využitie pre popálených pacientov bolo limitované. V súčasnosti odber a kultivácia buniek z tuku je dostupná a menej riziková, preto je možné použitie aj pri termických úrazoch.
Aplikácie kmeňových buniek boli testované v rôznych podaniach, v závislosti od typu ochorenia a technickej možnosti aplikácie. Klinika popálenín pracuje s kmeňovými bunkami z kostnej drene od roku 2013, ktoré podáva viacnásobnou injekciou do svalov postihnutej končatiny a zároveň aj aplikáciou na ranu a injekciou do jej okolia. Aplikácia kmeňových buniek z tuku sa podáva do rany a blízkeho okolia. Ak sú bunky ďalej kultivované v laboratóriu, je možné ich podať po otestovaní aj do cievy a do svalu. Infúzna liečba kmeňovými bunkami sa používa pri iných ochoreniach, napr. s neurologickou a imunologickou diagnózou.
Odber a aplikácia kmeňových buniek má presné indikácie a kontraindikácie. Obmedzenia odberu z kostnej drene sa kontraindikujú pri ochoreniach krvotvorby, v tehotenstve, pri onkologických ochoreniach a stavoch s poruchou zrážania krvi. Odber z tuku je limitovaný pri kožných infekciách v odberových miestach a poruchách zrážania krvi. Vlastné kmeňové bunky, ktoré sú od toho istého pacienta, nemajú negatívnu reakciu a majú pozitívny imunologický vplyv.
Príbehy detí, ktorým pomohla pupočníková krv
Pupočníková krv je bohatým zdrojom kmeňových buniek, ktoré majú schopnosť diferencovať sa na rôzne typy buniek v tele. Túto krv je možno použiť na liečbu mnohých ochorení vrátane rakoviny krvi, ochorení srdca, imunodeficiencií, metabolických porúch a neurologických ochorení.
- Mateusz: Trpel detskou mozgovou obrnou. Liečba kmeňovými bunkami z pupočníka viedla k výraznému zlepšeniu jeho zdravotného stavu.
- Antek: Trpel aplastickou anémiou. Vyliečil sa vďaka kmeňovým bunkám z vlastnej pupočníkovej krvi.
- Ada: Trpela detskou mozgovou obrnou. Transplantácia kmeňových buniek z vlastnej pupočníkovej krvi jej umožnilo zlepšiť funkčnosť ruky.
- Wojtek: Trpel Krabbeho chorobou. Získanie kmeňových buniek z pupočníka mu zlepšilo kvalitu života a viedlo k pomalšiemu postupu ochorenia.
Tieto príbehy ukazujú, ako je pupočníková krv dôležitým zdrojom kmeňových buniek a ako ju možno skladovať a používať na liečbu rôznych ochorení. Uchovávanie pupočníkovej krvi je jednoduchý a bezbolestný proces, ktorý môže mať veľký význam pre budúcnosť dieťaťa.
Kmeňové bunky: Štandardná liečba budúcnosti?
Liečba kmeňovými bunkami sa dnes využíva pri leukémii, imunologických poruchách či pri ochoreniach kolien a bedrových kĺbov. Použitie kmeňových buniek sa postupne stane štandardným typom liečby viacerých ochorení.
V niektorých európskych krajinách je použitie kmeňových buniek už relatívne štandardnou liečbou napríklad u ľudí trpiacich degeneráciou kostí. Lekári odoberú kostnú dreň, získajú z nej kmeňové bunky, vypestujú z nich kostné tkanivo a to implantujú do poškodenej kosti. Viac ako 10-tisíc ľudí v Európe podstúpilo liečbu kmeňovými bunkami získanými z kostnej drene, ktoré im následne implantovali do srdca.
Výskum kmeňových buniek: Výzvy a perspektívy
Jedným z najväčších problémov výskumu kmeňových buniek je fakt, že v niektorých krajinách sa mu nikto nevenuje. Výskum je drahý, časovo náročný a vyžaduje veľa koordinácie. Je potrebné vykonávať ho na celoeurópskej úrovni a dať dokopy odborníkov z celej Európy, aby sa dalo posunúť od laboratórnych testov ku klinickým štúdiám.
V súčasnosti je možné pomocou kmeňových buniek z pupočníkovej krvi liečiť viac než 70 chorôb, pričom ďalších 15 až 20 je momentálne v štádiu klinických testov. Použitie pupočníkovej krvi spôsobilo revolúciu v liečbe viacerých vážnych, vrodených ochorení, ktoré sa vďaka kmeňovým bunkám dajú úplne vyliečiť. Pomocou kmeňových buniek sa dá liečiť aj alebo imunologické poruchy.
Liečba kmeňovými bunkami sa stáva dostupnejšou aj vďaka bankám, ktoré skladujú pupočníkovú krv. Čím je počet krajín, kde vznikajú, vyšší a čím viac ľudí ich využíva, tým sa liečba stáva lacnejšou a tým pádom aj dostupnejšou.
Čo hovorí medicína o liečbe kmeňovými bunkami?
Kmeňová bunka je základnou stavebnou jednotkou organizmu. V laboratórnych podmienkach sa kmeňové bunky delia na tzv. dcérske bunky, ktorých je väčší počet. Takéto dcérske bunky sa môžu stať opäť kmeňovými bunkami, alebo sa stanú tzv.
Medicína, ktorá sa zaoberá liečbou pomocou kmeňových buniek, sa nazýva regeneratívna medicína. Princíp spočíva v tom, že výskumníci vytvoria z kmeňových buniek vďaka ich prirodzeným vlastnostiam špecializované bunky, no a tie sú potom implantované do organizmu. Ak pacient trpí napríklad srdcovým ochorením, vedci pripravia bunky srdca a tie sa implantujú do oblasti, kde pacient tieto bunky stráda (napr. svalovina po infarkte).
Ich liečebný potenciál sa využíva pri chorobách ako leukémia, lymfoblastóm, mnohopočetný myelóm, neuroblastóm. Vedci dúfajú, že by kmeňové bunky mohli v budúcnosti pomôcť pri liečbe takých ochorení, akými sú Parkinsonova choroba, Alzheimerova choroba, poranenia miechy, cukrovka, srdcové ochorenie, artritída (zápal kĺbu) a mnohé ďalšie.
Keďže kmeňové bunky majú potenciál rásť, môžu sa stať aj novým tkanivom použiteľným v transplantačnej a regeneračnej medicíne.
Existujú rôzne typy kmeňových buniek:
- Embryonálne kmeňové bunky: Pochádzajú z embrya, ktoré má 3 - 5 dní. Sú to tzv. totipotentné bunky.
- Dospelé kmeňové bunky: Nachádzajú sa v dospelých tkanivách, hlavne v kostnej dreni a tukovom tkanive. Tieto kmeňové bunky majú viac limitovanú schopnosť stať sa niektorým typom bunky organizmu.
- Indukované pluripotentné kmeňové bunky: Genetickým vykonaním zmien v dospelých kmeňových bunkách ich dokázali vedci transformovať na embryonálne kmeňové bunky so svojimi typickými vlastnosťami. Používajú na to genetické reprogramovanie.
- Kmeňové bunky v amniovej tekutine a pupočníkovej krvi: Tieto kmeňové bunky majú schopnosť zmeniť sa na špecializované bunky.
Etické aspekty a riziká
Tým, že sa embryonálne kmeňové bunky získavajú z ľudských embryí, naráža tento úkon na etické otázky. Celá procedúra sa preto drží prísnych smerníc. Vznik takéhoto embrya sa deje v skúmavke, teda dochádza k in vitro fertilizácii (oplodneniu) a bunky sa môžu použiť len vtedy, keď embryo nie je už inak potrebné.
Problémom tiež je, že imunitným systémom akceptora (príjemcu) môžu byť rozpoznané ako „neželané“ a byť napadnuté či zneškodnené imunitou. V inom prípade môžu prísť o svoju funkciu. Embryonálne kmeňové bunky by nemuseli mať v tele funkčnosť. Riziko použitia kmeňových buniek tkvie aj v samotných procedúrach pri získavaní a naopak zavádzaní týchto buniek.